Transplantes de células estaminais oferecem o primeiro tratamento de MS que investe a incapacidade
Índice:
Dr. Richard K. Burt realizou o primeiro transplante de células estaminais hematopoiéticas (HSCT) para um paciente com esclerose múltipla (MS) nos Estados Unidos no Northwestern Memorial Hospital de Chicago. Agora Burt, Chefe da Divisão de Medicina - Imunoterapia e Doenças Autoimunes na Feynberg School of Medicine da Northwestern University, está fazendo manchetes novamente.
Burt e seus colegas publicaram os resultados de seu mais recente estudo HSCT no início desta semana no Journal of the American Medical Association. Seus resultados mostram que HSCT poderia ser a primeira terapia de MS para reverter a deficiência. Embora o grupo de estudo tenha sido pequeno, os resultados têm especialistas esperançosos.
propaganda PublicidadePara este ensaio, 151 pacientes foram submetidos a um transplante de células estaminais. Primeiro, seus sistemas imunológicos foram apimentados usando quimioterapia com baixa dose. Então, os médicos usaram a terapia HSCT, envolvendo uma infusão de células-tronco do próprio paciente, previamente colhidas do sangue, para reiniciar seus sistemas imunológicos. Depois de uma pequena estadia no hospital, os voluntários passaram por suas vidas normais, sem necessidade de drogas "de manutenção".
Ao longo dos próximos anos, os voluntários receberam periodicamente uma série de testes para medir sua deficiência. Um teste, conhecido como Expanded Disability Status Scale, ou EDSS, mede cognição, coordenação e caminhada, entre outras coisas. Os participantes foram submetidos a exames de ressonância magnética e preencheram questionários para medir sua qualidade de vida geral.
Os pesquisadores descobriram que, nos dois anos pós-transplante, a metade dos pacientes apresentou uma marcada melhora na incapacidade. Dos pacientes que foram seguidos por quatro anos, mais de 80% permaneceram livres de recaídas.
Desde 1993, a FDA aprovou 12 terapias modificadoras de doenças (DMTs) para tratar a EM remitente-remitente (SARR). Todos são projetados para suprimir o sistema imunológico em um grau ou outro. Estas drogas custam cerca de US $ 5 000 por mês e devem ser tomadas indefinidamente, uma vez que as recaídas ocorrerão se as drogas forem interrompidas. Enquanto os pacientes agora têm muitas opções para evitar a progressão da doença, nenhum DMT foi comprovado para reverter a deficiência.
HSCT custa cerca de US $ 125 000 por paciente. "Embora não tenhamos feito uma análise de custos, dado o quão caro é Tysabri, e Fingolimod [desde HSCT é um tratamento único], ele deve começar a pagar por si mesmo em torno de 18 meses", disse Burt à Healthline.
Publicidade PublicidadeNotícias relacionadas: as drogas de MS custaram US $ 62 000 por ano? »
Quem deve ter um transplante de células estaminais?
"A ressalva", disse Burt, "isso não é efetivo no MS progressivo. "Ele apontou a tendência entre os neurologistas de tentar um DMT após o outro até o paciente estar fora das opções antes de oferecer HSCT."Mas até então [o paciente] entrou secundário progressivo e provavelmente nada ajudará. "
" Se você está indo bem em terapias de primeira linha, interferões ou Copaxone, bom, é aí que você deveria ficar ", acrescentou Burt. "Mas se você está tendo recaídas freqüentes, duas ou mais por ano, apesar dessas terapias … Eu acho que esse é o grupo que, em vez de ir para Tysabri ou Fingolimod, deve receber essa terapia porque é muito mais benéfico. Além disso, se você esperar até ter todos os outros [DMTs], então você aumenta o risco desse tratamento. "
Se você está tendo recaídas freqüentes, duas ou mais por ano apesar das terapias [de drogas] … Eu acho que esse é o grupo que, em vez de ir para Tysabri ou Fingolimod, deve receber essa terapia porque é muito mais benéfico. Dr. Richard K. Burt, Northwestern UniversityMesmo após a interrupção do medicamento, os pacientes que tomaram natalizumab (Tysabri) continuam a ter um risco aumentado de leucoencefalopatia multifocal primária (PML) por muitos meses. Se eles fossem submetidos a HSCT durante esse período, o risco dessa infecção cerebral rara mas grave carrega e tornaria o procedimento mais perigoso.
Em seu estudo, Burt apontou: "não tivemos infecções oportunistas, sem PML, nada, mas minha preocupação é, se você teve muitos anos de tratamento prévio com Tysabri e você" re [positivo para o vírus John Cunningham], então você poderia obter PML e as pessoas pensam que é nosso transplante, mas é realmente tudo isso antes do Tysabri. "
Advertisement PublicidadeSaiba mais sobre PML e Tysabri: Qual é o risco? »
Obtendo sua vida de volta
Um dos pacientes de teste de Burt, Roxane Beygi, falou em um painel na Conferência de células estaminais adultas do Vaticano em 2013. Em um vídeo do evento, ela descreve sua vida antes do estudo.
Apesar de estar em um DMT antes do estudo, Beygi estava recaído regularmente e mal podia andar. Ela teve problemas para escrever, escovar os dentes e até mesmo realizar tarefas simples como beber de um copo.
"Desde que eu tive meu transplante, minha vida mudou completamente", disse Beygi, falando mais de dois anos após o tratamento, "[Antes do transplante] eu tive grande fadiga, onde eu não conseguia Levante-se da cama. … Agora me levanto às 6 … e muitas vezes estou estudando e exercitando até 1 a. m. "
Beygi terminou a apresentação agradecendo ao Dr. Burt por ter devolvido a vida. Ela o chamou de "herói". "
Publicidade PublicidadeNotícias relacionadas: Re-entrada na força de trabalho com uma condição crônica»
Embora o HSCT atualmente esteja disponível apenas em ensaios clínicos e para "uso compassivo" em certos casos, Burt espera que mais estudos levar a FDA a aprovar o transplante de células-tronco para MS.
Na verdade, sua equipe atualmente está realizando um estudo maior comparando HSCT com DMT aprovados pela FDA em três centros em todo o mundo. O teste está atualmente se matriculando, e os pacientes interessados podem aprender mais em // www.imunoterapia com células-tronco. com / research_clinical. html.
