Lar Médico da Internet Remissão de esclerose múltipla e terapia com células-tronco

Remissão de esclerose múltipla e terapia com células-tronco

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Anonim

Um tratamento inovador poderia mudar a forma como tratamos a esclerose múltipla (MS), mas estamos mais perto de uma cura?

O trabalho do Dr. Su Metcalfe, fundador e diretor científico da empresa de biotecnologia LIFNano, parece estar respirando nova vida naquela esperança.

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A Metcalfe e sua equipe desenvolveram uma maneira de lutar contra a EM usando mecanismos naturais do próprio corpo - mas ainda não foi testado em seres humanos.

A EM é uma doença auto-imune inflamatória e neurodegenerativa que pode resultar em uma série de sintomas neurológicos, incluindo fadiga, espasmos musculares, problemas de fala e entorpecimento. É causada pelo sistema imune que ataca a mielina, o revestimento isolante que corre ao longo das células nervosas. O resultado é dano ao cérebro e ao sistema nervoso central.

A doença atualmente afeta aproximadamente 2. 5 milhões de pessoas em todo o mundo. Cerca de 200 novos casos são diagnosticados a cada semana nos Estados Unidos.

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Lançando o interruptor no sistema imunológico

LIFNano usa um novo tratamento baseado em LIF - uma proteína de células-tronco que se forma naturalmente no corpo - para sinalizar e regular a resposta do sistema imune à mielina.

"LIF, além de regulamentar e proteger-nos contra o ataque, também desempenha um papel importante na manutenção do cérebro e da medula espinal saudáveis", disse Metcalfe recentemente ao Cambridge News.

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"Na verdade, ele desempenha um papel importante no reparo de tecidos em geral, transformando células-tronco que ocorrem naturalmente no corpo, tornando-se um medicamento regenerativo natural, mas também desempenha um papel importante na reparação o cérebro quando está danificado ", disse ela.

Metcalfe passou anos estudando LIF, mas apenas recentemente percebeu seu potencial de tratamento - comparando-o a um interruptor on / off para o sistema imunológico.

No entanto, uma vez que descobriu o seu potencial, houve problemas quase imediatos na sua aplicação. Um dos primeiros foi o quão rápido o LIF se separa uma vez que é administrado no corpo.

"Se você tenta apenas injetá-lo em um paciente, ele se dissipa ou desaparece em cerca de 20 minutos", disse Olivier Jarry, CEO da LIFNano, à Healthline.

"Isso o torna inutilizável em uma clínica. Você deveria ter algum tipo de bomba e injetá-lo continuamente. "

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Um novo sistema de entrega

Uma descoberta veio para Metcalfe quando ela tirou as descobertas de seus estudos de LIF e aplicou-as à nanotecnologia. O tratamento que ela está desenvolvendo agora depende de nanoesferas derivadas de um polímero médico bem estabelecido conhecido como PLGA, que já é usado em materiais como pontos. E porque é biodegradável, pode ser deixado para se dissolver dentro do corpo.

Armazenar LIF dentro destas nanoesferas PLGA antes de administrá-las na corrente sanguínea permite uma dose sustentada ao longo de vários dias.

O processo difere significativamente dos medicamentos atuais usados ​​para tratar MS. Esses tratamentos, na maioria das vezes, se enquadram na categoria de medicamentos conhecidos como imunossupressores, que inibem a resposta geral do sistema imunológico do organismo.

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O LIF é, teoricamente, muito mais preciso do que os imunossupressores, e deve manter o sistema imunológico em funcionamento contra infecções e doenças nocivas.

"Não estamos usando drogas", disse Metcalfe. "Estamos simplesmente ligando os próprios sistemas de auto tolerância e reparo do corpo. Não há efeitos colaterais porque tudo o que estamos fazendo é inclinar o saldo. A auto-imunidade ocorre quando esse balanço diminuiu ligeiramente, e simplesmente restauramos isso. "

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Temperando expectativas para uma" cura "

A equipe adverte que a terapia LIF ainda está a vários anos de distância.

Enquanto alguns estabelecimentos ficaram selvagens com a pesquisa da Metcalfe, anunciando que uma "cura" para a MS está ao virar da esquina, essas manchetes são especulativas.

Alguns grupos de advocacia de MS já fizeram declarações públicas chamando cobertura de seu trabalho "prematuro e irresponsável". "

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Jarry disse à Healthline que o LIFNano espera entrar nos ensaios de fase I em 2020. Esta seria a primeira vez que é usado em seres humanos. Mas mesmo que o tratamento se revele seguro e eficaz, o mais rápido possível no mercado é 2023, ele estimou.

O foco principal da terapia LIF está agora em MS. Mas tem potencial para tratar outras doenças auto-imunes, incluindo psoríase e lúpus.

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"Estamos otimistas no sentido de que podemos fornecer uma remissão de longo prazo para pacientes com EM", disse Jarry.

"É uma cura? Adoramos, em algum momento, usar o termo "cura", mas somos muito cautelosos. "