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Novas drogas biológicas aumentam o Outlook para crianças com artrite juvenil

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Anonim

Quando a maioria das pessoas ouve a palavra artrite, eles pensam nos dedos rígidos e inchados da avó. Mas as crianças também recebem artrite - uma forma que, como a artrite reumatóide adulta, é uma doença auto-imune.

A artrite juvenil é relativamente rara, afetando pouco menos de 300 000 crianças e adolescentes americanos. É tão mal entendido que é formalmente conhecido como JIA, para a artrite idiopática juvenil - "idiopática" se traduz vagamente em "nós não sabemos o porquê. "

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Mas nos últimos anos, várias classes relacionadas de drogas, chamadas de produtos biológicos, melhoraram drasticamente a perspectiva do paciente.

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Nova paisagem, pacientes com paciência mais

A JIA causa dor e inchaço em uma ou várias articulações. Em alguns casos, os olhos e os órgãos internos também podem inchar; Erupções e febres também são comuns. Ao longo do tempo, as articulações tornam-se deformadas e degradadas.

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Mas com medicamentos mais recentes, essas características da doença quase desapareceram.

"Quando comecei neste campo, teríamos 30 a 40 por cento [de pacientes] em cadeiras de rodas", disse o Dr. Patience White, professor de medicina da Universidade George Washington em Washington, e um porta-voz da Arthritis Foundation, descrevendo campos para crianças com JIA. "Eu não vejo cadeiras de rodas mais. "

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"Quando você olha as crianças, a diferença é enorme", disse a Dra. Laura Schanberg, uma reumatologista pediátrica do centro médico da Universidade de Duke em Durham, Carolina do Norte. "Se você for ao JA conferência para famílias de crianças com artrite, você não pode dizer qual filho da família tem a doença. Na verdade, as únicas pessoas que você pode dizer que tiveram artrite são os conselheiros, porque têm idade suficiente para terem que tomar medicamentos antigos. "

Os novos medicamentos são denominados" biológicos "porque são feitos de material biológico ativo, em vez de compostos químicos. Muitos são anticorpos monoclonais ou drogas que se comportam como anticorpos humanos treinados para atacar uma ameaça específica ao sistema imunológico. A maioria dos novos medicamentos JIA visam partes do sistema imunológico que causam inflamação.

Apenas no ano passado, a FDA aprovou dois novos medicamentos, tocilizumab e canakinumab, para tratar o aparecimento sistêmico JIA, uma das formas mais difíceis de tratar. As drogas já estavam em uso para tratar a artrite reumatóide adulta.

Os especialistas em artrite biológica preferem terem sido aprovados nos últimos seis anos, e já pelo menos 1 em cada 3 pacientes com JIA tomam as drogas.

Novas drogas trazem perguntas sem resposta

Mas a grande mudança nos regimes de tratamento também trouxe novos desafios.

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Os novos medicamentos são imunossupressores que carregam efeitos colaterais mais sérios do que os tratamentos JIA anteriores.

"As pessoas morrem de infecções quando estão com essas drogas", disse White. "Eles são uma ótima coisa, mas eles amortam sua resposta imune. "

Os efeitos colaterais a curto prazo, embora geralmente considerados uma compensação que valha a pena, levantem questões sobre os efeitos colaterais a mais longo prazo. Como as drogas biológicas são novas, ninguém sabe quais conseqüências podem ter para pacientes jovens após 10 ou 20 anos. O sistema imunológico desempenha um papel mantendo o câncer na baía, por exemplo, e os adultos com artrite reumatóide enfrentam riscos elevados de alguns tipos de câncer.

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A Aliança de Pesquisa em Artrite e Reumatologia da Infância, que a Schanberg agora lidera, está construindo um registro de pacientes tomando os novos medicamentos para fornecer um conjunto de dados robusto para rastrear eventuais riscos a longo prazo.

Mesmo com perguntas não respondidas, Schanberg é inflexível sobre os benefícios das drogas.

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"Tenho preocupações, mas sei o que acontece se não usarem as drogas. Você tem que manter as coisas em perspectiva ", disse ela.

Talvez o maior problema seja que, para alguns pacientes que são bons candidatos para esses medicamentos, as drogas permanecem fora do alcance. A maioria dos médicos de família não sabe como usar produtos biológicos, de acordo com White, porque a JIA é rara e as drogas são novas.

A intervenção precoce é fundamental para proteger as articulações de danos permanentes, de modo que as famílias precisam levar as crianças afetadas a um especialista imediatamente. No entanto, em pelo menos 11 estados, não existe um único reumatologista pediátrico, de acordo com dados da Fundação Arthritis.

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Em seguida, há a questão da cobertura do seguro. Muitas seguradoras categorizam produtos biológicos como drogas especiais, deixando as famílias com altos custos de desembolso.

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"É um problema significativo para as famílias. Para tentar obter essas drogas para seus filhos, alguns tentaram vender suas casas ", disse White.

A Fundação Arthritis está pressionando pelo acesso expandido aos novos medicamentos.