As células estaminais adultas poderiam reverter a doença cardíaca avançada
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Já ouvimos há anos que avanços na pesquisa com células-tronco irão revolucionar a forma como os médicos tratam doenças crônicas. Mas o que será necessário para tornar essas promessas uma realidade e quão perto estamos de novos tratamentos com células-tronco?
Em uma entrevista exclusiva com a Healthline, o Dr. Silviu Itescu, CEO da Mesoblast, explicou como sua empresa de medicina regenerativa está trabalhando para aliviar os que sofrem de insuficiência cardíaca congestiva, doença de Crohn, artrite reumatóide e outras condições usando células-tronco.
anúncio publicitárioItescu tornou-se o chefe da imunologia de transplante na Universidade de Columbia em 1996 e ainda está na vanguarda da pesquisa em seu campo. Em 2001, sua equipe havia demonstrado em um estudo pré-clínico usando ratos que certas células-tronco adultas da medula óssea podiam ser usadas para reparar o coração. Em 2013, a Itescu recebeu o Prêmio Iniciador-Chave inaugural do Pontifício Conselho para a Cultura do Vaticano para o seu trabalho sobre terapia de células-tronco adultas.
O mesoblasto está usando células precursoras mesenquimais, ou MPCs, para reparar corações danificados, controlar diabetes e oferecer alívio para aqueles que sofrem de outras doenças inflamatórias.
As células são extraídas da medula óssea de doadores jovens e saudáveis. Em um laboratório, os ímãs separam essas células um-em-100, 000 das demais. Em seguida, eles são purificados e cultivados em um meio. Dentro de dois meses, alguns milhares de células tiradas de um único doador se multiplicam em bilhões.
As células têm a capacidade de reconhecer lesões e inflamações por amendoia nas secreções de células danificadas. As células-tronco até agora não parecem provocar uma resposta imune, e assim eles podem ser usados por destinatários não relacionados, dando-lhes uma qualidade única e fora de prateleira.
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Advertisement PublicidadeTratando Crohn's, Diabetes, Artrite reumatóide
No final deste ano, Mesoblast espera ter ensaios de Fase 3 em todos os quatro principais áreas terapêuticas: doenças cardíacas e vasculares, doenças imunológicas e inflamatórias, doenças ortopédicas da coluna vertebral e doença do enxerto-hospedeiro (GVHD).
A pesquisa mais promissora da Mesoblastos se concentra em terapias para aqueles com insuficiência cardíaca congestiva. O parceiro da Mesoblast para desenvolvimento e comercialização, a Teva Pharmaceuticals, está recrutando 1, 700 pacientes em vários locais na U. S. que sofrem de insuficiência cardíaca de classe II e III.
Os resultados de um estudo de fase 2 de 60 pacientes mostraram que de 15 pacientes com insuficiência cardíaca tratados com a dose mais alta de MPCs (150 milhões) com uma única injeção no coração, não foi necessária hospitalização para insuficiência cardíaca e sem doença cardíaca As mortes ocorreram durante três anos de seguimento.Um teste similar é planejado para pacientes ainda mais doentes com insuficiência cardíaca de classe IV que estão atualmente em um dispositivo assistido ventricular esquerdo.
Em essência, estes são "os mais doentes dos doentes", disse Itescu. Alguns podem estar à espera de transplantes cardíacos, mas os corações do doador são raros. Alguns podem estar tão doentes que um transplante não é possível.
Estudos de larga escala, de Fase 3 custam muito, disse Itescu, mais de US $ 100 milhões a US $ 200 milhões.
Publicidade PublicidadeItescu disse que nenhuma empresa pode ir sozinha. Sua empresa de capital aberto criou parcerias não só com a Teva, mas também com a JCR Pharmaceuticals, uma empresa japonesa, e a Lonza, líder mundial em produtos biológicos. Itescu até se encontrou na semana passada com o primeiro ministro japonês.
O Mesoblast também receberá incentivos da Junta de Desenvolvimento Econômico de Cingapura.
"A única maneira de obter tecnologia de células-tronco no mercado é uma abordagem rigorosa que custa muito dinheiro", disse Itescu.
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Bênção da FDA mal necessário
A aprovação da FDA para a terapia com células-tronco é o que é mais urgente para mover o campo à frente, disse o Dr. Jeremy Rich, chefe de cadeira de Biologia de células estaminais e medicina regenerativa da Cleveland Clinic.
Publicidade PublicidadeA terapia celular ainda está em sua infância, disse ele, e a FDA não tomou muitas decisões sobre como regulá-la. Isso dificulta o processo para empresas farmacêuticas cautelosas.
"O que faltamos agora é esse sucesso em um ponto em que a FDA diz:" Aqui está, isso vai ser aprovado ", disse Rich à Healthline. "Precisamos de mais experiência sobre como entregar (células-tronco) e como levá-las ao lugar certo. Vamos precisar de indivíduos altamente treinados que possam fazer injeções cardíacas corretamente? Ou qualquer cardiologista da rua pode fazer o mesmo nível de cuidados de qualidade. Ainda não foi resolvido. "
Ele disse que o Mesoblast está fazendo o que é certo usando sua propriedade intelectual para atender a uma necessidade urgente, para a qual os medicamentos padrão não têm muito impacto.
PublicidadeNa verdade, enquanto "as células são máquinas complicadas", eles podem ser a única solução para os doentes graves, disse Rich.
"É uma mudança de paradigma que a empresa farmacêutica tem que aceitar", disse Itescu.
Advertisement PublicidadeRich disse que outras empresas estão tentando fazer o mesmo trabalho do Mesoblast e a FDA tem sido muito proativa em trabalhar com eles. "Eles estão em uma curva de aprendizado como nós somos", disse ele. "Não é tanto uma questão de confronto, é uma questão de ninguém ter o nível de experiência para saber o que é seguro e eficaz nessas questões. "
Ele disse que uma empresa com sede em Cleveland, com sede em Cleveland, chamada Athersys, está trabalhando em conjunto com a Cleveland Clinic ea Case Western Reserve University para desenvolver um tratamento com células-tronco para pessoas com esclerose múltipla (MS).
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Rich especulou que, eventualmente, grandes empresas farmacêuticas irão adquirir empresas que trazem tratamentos de células-tronco com sucesso para o mercado porque será menos dispendioso para elas do que construindo sua própria infraestrutura.
"É como levar um navio de cruzeiro gigante e dizer-lhes que temos que mudar totalmente a direção e ir de uma maneira diferente. Eles não têm os mapas para percorrer esses bancos de rock ", disse ele." O que eles sabem fazer são realmente bons. Eles estão relutantes em entrar muito longe. "
