O movimento "direito de tentar" quer que eu receba legislação de drogas experimentais

Quando Lorraine Heidke-McCartin ficou sem opções para tratar sua agressiva cepa de câncer de mama - que foi diagnosticada em 2006 - ela fez o que muitas mulheres em sua posição fariam. Ela e seu marido começaram a procurar maneiras alternativas de salvar sua vida.

E, como outras pessoas que enfrentam o relógio de uma doença terminal, Heidke-McCartin voltou-se para tratamentos experimentais.

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Incluíram um medicamento chamado T-DM1, que ainda estava sendo submetido a ensaios clínicos e ainda não havia sido aprovado pela Food and Drug Administration (FDA).

O que significava que havia apenas duas rotas abertas para que ele conseguisse esse medicamento que salvava vidas. O primeiro foi inscrever-se em um dos ensaios clínicos em curso. Mas estes só têm espaço para uma fração do número de pessoas que se beneficiam com o medicamento uma vez que é mostrado como seguro e eficaz.

A outra opção seria solicitar o medicamento através de um programa de acesso expandido, que permite o uso compassivo de drogas experimentais por pacientes terminais. Na época, o fabricante da droga, a divisão Genentech da Roche Holding AG, tinha esse tipo de programa para o T-DM1.

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Mas antes que a Heidke-McCartin pudesse solicitar a droga, a empresa encerrou o programa de acesso expandido em Boston, citando atrasos no processo de aprovação pela FDA.

Entre as pessoas com doença terminal e poucas opções de tratamento, a história de Heidke-McCartin não é incomum. É também um dos vários destacados no site do Goldwater Institute, com sede no Arizona, um grupo de pensamento conservador e libertário.

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A organização está encorajando os Estados a aprovarem leis de "Direito para experimentar" que permitem aos pacientes, como Heidke-McCartin, que não são elegíveis ou incapazes de participar de ensaios clínicos para obter acesso a drogas experimentais. Para isso, os pacientes devem ter uma recomendação do médico e ter esgotado todas as outras opções de tratamento.

"Nosso objetivo é realmente ajudar a aumentar o acesso a medicamentos potencialmente vitais", disse Kurt Altman, diretor de assuntos nacionais e conselheiro especial do Goldwater Institute.

Altman e um colega redigiram a legislação que um número crescente de estados usou como modelo para suas próprias iniciativas. De acordo com a Sociedade de Profissionais de Assuntos Regulatórios, 19 estados até agora aprovaram as leis de Direito a Tente, com o Arizona aprovando uma balança em novembro passado. Além disso, a legislação está aguardando a assinatura do governador em três estados.

Câncer de mama: são ensaios clínicos para mim?»

Efeitos secundários desconhecidos poderiam piorar a qualidade de vida

Na superfície, poucas pessoas não concordariam com uma lei destinada a acelerar a obtenção de drogas para pessoas com doenças terminais que não têm aonde mais virar. Mas uma vez que você avança nos detalhes, nem todos na comunidade médica concordam que a legislação de Direito a Experiência ajudará todos os pacientes.

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Uma das principais preocupações é que essas leis visam drogas que ainda estão em testes clínicos e ainda não foram aprovadas pela FDA. Isso significa que sua segurança e eficácia não são completamente conhecidas.

"Há uma idéia nesse ponto de que eles não vão matar alguém. Que eles são relativamente seguros ", disse Craig Klugman, Ph. D., um bioetético e antropólogo médico da Universidade DePaul. "Mas pode haver muitos efeitos colaterais e não teremos ideia do que são. "

O primeiro tipo de ensaios clínicos - conhecido como fase I - são projetados para testar a segurança, identificar os efeitos colaterais principais e determinar a melhor dose de um medicamento para usar. Mas esses estudos envolvem apenas um pequeno número de pessoas.

Publicidade "[Uma droga] poderia aumentar a dor, poderia aumentar o sofrimento e fazer qualquer tempo que deixassem ser uma experiência bastante miserável - em um sonho de tubulação. Craig Klugman, Ph. D., Universidade de DePaul

Uma vez que uma droga passa por esse estágio, são necessários ensaios maiores para realmente testar o quão bem funciona uma droga. Essas fases posteriores também podem ter efeitos colaterais que não aparecem em testes menores.

Embora pacientes doentes terminais não tenham mais nada a perder, os efeitos colaterais desconhecidos podem piorar a qualidade de vida até o final.

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"Qualquer que seja o tempo que as pessoas deixaram poderia ser muito pior", disse Klugman. "Isso poderia aumentar a dor, poderia aumentar o sofrimento, e fazer qualquer tempo que eles deixaram ser uma experiência bastante miserável - em um sonho de tubulação. "

Os críticos preocupados com a droga Free-For-All

Em teoria, Right to Try permitiria que os pacientes solicitaram um medicamento experimental em qualquer etapa do seu processo de desenvolvimento. Mas alguns promotores de acesso anterior a medicamentos dizem que o foco deve ser o empurrão de medicamentos promissores mais rápido - aqueles que foram mostrados em ensaios clínicos para funcionar bem com preocupações de segurança mínimas.

"A Aliança Abigail nunca aprovou um" free-for-all ", disse Frank Burroughs, fundador da Abigail Alliance, com sede em Virgínia, uma organização sem fins lucrativos que impulsiona o acesso anterior a novas drogas em desenvolvimento.

Publicidade Mais ainda, o médico precisa de mais de 100 horas para completar a documentação necessária para se inscrever através do programa de uso compassivo [da FDA]. Kurt Altman, Goldwater Institute

Sua filha, Abigail, morreu de câncer de cabeça e pescoço aos 21 anos de idade de 2001. Antes de morrer, seus médicos disseram a sua família sobre uma droga experimental que visava o mesmo tipo de câncer que ela tinha. A droga estava funcionando bem em ensaios clínicos na época, mas esses estudos eram para câncer de cólon.Então ela não pôde participar.

Sua família empurrou as empresas farmacêuticas e o Congresso para acesso à droga. Eles também montaram uma extensa campanha de mídia. Apesar da publicidade, a FDA não aprovou a droga até quatro anos depois de morrer.

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Burroughs não está preocupado com o Direito de tentar levar a um livre para todos, porque ele descobriu que muitos pacientes em fase terminal fazem sua lição de casa sobre o que poderia funcionar para sua doença.

"Nós ouvimos repetidas vezes os pacientes que nos chamam, que nos enviam e-mails - e às vezes são grupos de pacientes - que estão olhando para uma droga que mostrou promessa nos primeiros ensaios clínicos, não apenas em qualquer droga, "Disse Burroughs.

Obter os fatos: encontrar ensaios clínicos locais »

Programa de uso compassivo da FDA Demasiado lento

Desde que os estados começaram a apresentar a legislatura para tentar legislar - muitos deles apenas na sessão atual - o movimento ganhou muita tração.

"Espero que até o final do verão estivemos além da metade dos estados que passaram leis como essa", disse Altman.

A FDA teve regras desde 1987 que permitiram que os pacientes acessassem drogas experimentais sob certas circunstâncias.

No entanto, os críticos do programa de acesso expandido da FDA dizem que o processo exige muito da única coisa que os pacientes em fase terminal não têm o suficiente - tempo.

Quando você tem medicamentos promissores que estão mostrando eficácia e segurança nos primeiros ensaios clínicos, precisamos dessas drogas aprovadas anteriormente. Frank Burroughs, Abigail Alliance

Há algum sinal de progresso nesta área. A FDA anunciou no início deste ano que o seu formato de acesso expandido só levará 45 minutos para que um médico preencha. Mas essa mudança ainda não foi implementada.

"Mesmo que a FDA tenha proposto uma alteração de regras, até hoje não entrou em vigor", disse Altman. "Ainda é preciso apenas o médico mais de 100 horas para completar a documentação necessária para se inscrever através do programa de uso compassivo [FDA's]. "

E isso nem leva em conta o tempo necessário para que a empresa de medicamentos responda ou que o FDA reveja o pedido, o que pode somar meses. O direito de tentar defensores espera acelerar todo o processo de obtenção de drogas experimentais para os pacientes.

"Nós estabelecemos no nível estadual para tentar cortar dois a quatro meses até duas a quatro semanas e, eventualmente - com sorte - para dois a quatro dias", disse Altman.

A aprovação rápida de medicamentos pode ajudar mais pacientes

Para alguns defensores do direito de tentar, a legislação retira o FDA do processo e deixa decisões sobre cuidados médicos onde pertence - entre um paciente e um médico. Mas outros estão preocupados que fazer isso só compromete a segurança.

"O problema aqui é que [Right to Try] basicamente mina o sistema que temos que funciona", disse Klugman. "Nós temos esse sistema de revisão do FDA que analisa os medicamentos para garantir que eles estejam seguros e certifique-se de que eles são eficazes. Isso evita que as pessoas sejam prejudicadas pelas drogas pela maior parte."

O direito de tentar, no entanto, não é o único caminho para obter tratamentos para pacientes em estado terminal. Embora a Aliança Abigail apoie o direito de experimentar a legislação no nível estadual, ela concentra mais sua energia no incentivo ao FDA e ao Congresso para acelerar o processo de aprovação de medicamentos promissores.

"Quando você tem medicamentos promissores que estão mostrando eficácia e segurança nos primeiros ensaios clínicos, precisamos dessas drogas aprovadas anteriormente", disse Burroughs. "Essa é a maneira de ajudar a grande maioria das pessoas que ficaram sem opções da FDA e não podem entrar em testes clínicos. "

A aceleração do processo de aprovação global também pode ajudar os pacientes em fase terminal de outras formas.

As leis de direito de experimentação permitem que os pacientes solicitem uma droga experimental de uma empresa farmacêutica. Mas, em comparação com uma implantação em grande escala de uma droga aprovada pela FDA, apenas lotes limitados de drogas experimentais são feitos para ensaios clínicos. Isso os torna caros.

Esses medicamentos "não são cobertos pelo seguro porque os tratamentos experimentais, em geral, não são cobertos por seguros", disse Klugman. "Não é coberto pelos seus programas federais. Não é coberto pelos seus programas estaduais. Então você tem que pagar por isso. "

Existe também o problema da disponibilidade limitada. Só porque um paciente pede uma droga através do Direito de Tentativa, isso não significa que uma empresa tenha o suficiente para fornecer a droga a pessoas fora de seus ensaios clínicos.

Isso significa que as empresas farmacêuticas precisam decidir quais pacientes recebem drogas experimentais através de programas de uso compassivo. O que pode deixá-los abertos a pressões ou ataques de campanhas de mídia social de alto perfil pelos pacientes e suas famílias.

Em resposta aos desafios da execução de programas de uso compassivo, a Johnson & Johnson anunciou recentemente que criaria um conselho consultivo independente. Este grupo - composto por médicos, bioeticistas e defensores dos pacientes - analisará os pedidos à divisão farmacêutica da empresa para acesso a medicamentos experimentais.

Leia mais: sob novas regras, todos os resultados de ensaios clínicos devem ser feitos públicos »

Direito de tentar sinais Push público para mudança

É muito cedo para saber como o movimento Right to Try será jogado, mas Burroughs diz que uma coisa é certa:

"O direito de experimentar as leis continua enviando um sinal poderoso para a FDA e para o Congresso, dizendo que o público quer essa mudança", disse Burroughs. "Queremos que essas drogas sejam aprovadas mais cedo. "

Uma aprovação mais rápida poderia ter ajudado a filha de Burroughs. E pode ter acelerado a recuperação de Heidke-McCartin.

Depois que a empresa de medicamentos fechou o programa de acesso expandido em Boston, Heidke-McCartin conseguiu obter o T-DM1 em outro site na Virgínia. Isso exigiu ter mais de 16 viagens de ida e volta para o tratamento antes que a FDA finalmente lhe permitisse levar a droga em Boston.

Em um vídeo do YouTube sobre sua experiência, Heidke-McCartin resume os sentimentos de muitos pacientes com doenças terminais, suas famílias e aqueles que defendem a aprovação mais rápida de drogas promissoras.

"Se houver drogas disponíveis, e eles passaram os padrões de segurança", disse ela, "não parece haver uma razão pela qual você deve mantê-los de volta de alguém. "

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