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Droga mostra promessa na prevenção do diabetes tipo 1

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Anonim

Soberania extrema, micção frequente, falta de energia, mesmo inconsciência - os sinais de alerta de diabetes tipo 1 podem ser graves.

Mas, embaixo de tudo, os mecanismos que levam o corpo a atacar suas próprias células produtoras de insulina no pâncreas foram um mistério.

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"Por muito tempo, realmente não sabemos o que aconteceu nesse tecido durante a diabetes autoimune", o Dr. Paul Bollyky, Ph. D., professor assistente de doenças infecciosas na Stanford University School of Medicina, disse à Healthline.

Em um novo estudo, publicado hoje no Journal of Clinical Investigation, Bollyky e seus colegas forneceram uma visão melhor do que se passa no pâncreas durante a diabetes tipo 1.

Ao mesmo tempo, eles identificaram uma maneira potencial de prevenir essa doença ao longo da vida - desde que o medicamento usado no estudo seja tão bem sucedido em pessoas quanto em ratos.

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Como o Diabetes começa

Na diabetes tipo 1, o sistema imunológico ataca erroneamente as próprias células do corpo. Neste caso, são as células beta do pâncreas, um órgão localizado atrás da parte inferior do estômago.

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As células beta são encontradas, juntamente com outros tipos de células, em clusters chamados ilhotas. As células beta fazem insulina, o que permite ao corpo regular o uso de glicose.

Antes de se desenvolverem os sintomas do diabetes tipo 1, certas células imunes migram para as ilhotas. Em primeiro lugar, as células imunes migratórias se sentam perto das ilhotas sem causar nenhum dano.

Em algum momento eles começam a atacar as células beta. Os motivos desta mudança não são inteiramente conhecidos. No entanto, uma vez que o ataque começa, ele continua.

Eventualmente, células beta produtoras de insulina são destruídas para que os sintomas de diabetes tipo 1 apareçam, incluindo altos níveis de açúcar no sangue.

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Segmentação de uma molécula

Neste estudo, os pesquisadores identificaram uma substância essencial para a progressão da infiltração de células imunes ao total - diabetes tipo 1 forte.

A substância primeiro chamou sua atenção durante um estudo anterior, que envolveu o exame de tecidos pancreáticos doados para um banco de tecidos criado pela Fundação de Pesquisa sobre Diabetes Juvenil.

"Examinamos esses tecidos de doadores de cadáveres humanos", disse Bollyky, "e descobriu que em pacientes com diabetes tipo 1 de início recente, eles tinham essa molécula chamada hialuronano que estava ao redor de suas ilhotas, em locais onde seu sistema imunológico era atacando suas ilhotas. "

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No novo estudo, o tecido pancreático de camundongos que desenvolveram diabetes tipo 1 parecia semelhante às amostras do banco de tecidos humanos.

"Acontece que [os ratos] obtêm o mesmo. Eles têm esse hialuronano em locais de ataque auto-imune ", disse Bollyky. "Isso é o que realmente nos deu a idéia de direcionar essa molécula - direcionando o hialuronano - para ver se podemos prevenir a auto-imunidade. "

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Parar Diabetes Antes de Começar

A presença de hialuronano perto das ilhotas não é suficiente para confirmar seu papel na diabetes tipo 1. Para isso, os pesquisadores precisavam mostrar que o bloqueio dos efeitos do hialuronano poderia impedir a diabetes tipo 1 em suas trilhas.

Para conseguir isso, os pesquisadores voltaram-se para um medicamento chamado hymecromone, ou 4-metilumbelliferone (4-MU para baixo), que é conhecido por bloquear a produção de hialuronano no organismo.

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Este medicamento já está prescrito em países europeus e asiáticos para espasmos causados ​​por cálculos biliares e até mesmo aprovado para uso em crianças.

"Se este fosse um tribunal de justiça e estávamos tentando convencer essa molécula de causar - ou contribuir com - a progressão da diabetes autoimune", disse Bollyky, "o que ajuda você a fazer essa convicção é o fato de que isso A droga que interrompe a produção de ácido hialurônico basicamente previne a diabetes autoimune em dois modelos de mouse diferentes. "

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Um grupo de ratos exigiu apenas uma semana do medicamento.

O outro necessitou de tratamento contínuo. Se eles pararam de tomar o medicamento, esses ratos rapidamente desenvolveram diabetes tipo 1.

Ainda precisa de testes em pessoas

Para esse tipo de droga para trabalhar em pessoas, no entanto, ele precisa ser administrado no início da vida de uma criança - antes que muitas células beta estejam danificadas.

"Você tem uma janela de oportunidade onde você poderia potencialmente fazer esse diagnóstico e tratar as pessoas", disse Bollyky, "e é realmente isso que estamos tentando fazer. "

Já existem testes de triagem que podem identificar crianças em risco de desenvolver diabetes tipo 1. Estes são baseados em auto-anticorpos no sangue que indicam que o sistema imunológico é preparado para atacar as células beta.

Você tem uma janela de oportunidade onde você poderia potencialmente fazer esse diagnóstico e tratar as pessoas e é realmente o que estamos tentando fazer. Dr. Paul Bollyky, Ph. D., Faculdade de Medicina da Universidade de Stanford

Embora um grupo de ratos só precisasse de um tratamento de curto prazo, Bollyky prevê que nas pessoas "essa droga poderia ser administrada como uma droga de manutenção, onde alguém O autoanticorpo positivo pode levar isso, e isso os impedirá de cair com diabetes. "

Uma pílula diária para a vida pode parecer muito, mas as pessoas com diabetes tipo 1 já requerem múltiplas injeções de insulina todos os dias para controlar o nível de açúcar no sangue.

Antes que o medicamento possa ser usado em pessoas, porém, ele ainda precisa ser testado em ensaios clínicos e aprovado pela Food and Drug Administration.

Apesar desses obstáculos regulatórios, Bollyky é otimista quanto ao potencial da droga.

"É uma droga de 40 anos de idade e tem um histórico muito longo e, para ser honesto e chato, em termos de complicações e efeitos colaterais", disse Bollyky, "isto é, não é" causa muitos. "