Novos tratamentos de câncer avançar

Em 2006, Stephanie Florence, uma fotógrafa de Idaho, foi diagnosticada com linfoma folicular não-Hodgkin.

Ela foi tratada com R-CHOP, um regime comum de linfoma consistindo na droga rituximab (Rituxan) e vários medicamentos de quimioterapia.

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Quando seu câncer se repetiu sete anos depois, transformou-se em um linfoma mais agressivo. Posteriormente recebeu um transplante de células-tronco.

Quando ela caiu sem remissão seis meses depois, ela ficou sem opções. Sua situação era terrível.

Mas Florence, de 44 anos, pesquisou incansavelmente o que estava disponível em ensaios clínicos experimentais. Ela escolheu se matricular em um ensaio para a terapia com células T de receptor de antígeno quimérico.

Melhor conhecido como CAR-T, o tratamento é uma imunoterapia promissora que engenheira as células T do corpo para combater o câncer.

Neste processo, as células T são extraídas do paciente e geneticamente modificadas com os chamados receptores CD19 para buscar células cancerosas.

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Então a população das células de engenharia é expandida e infundida de volta para o paciente, onde eles vão trabalhar contra o câncer.

"Eu sabia sobre CAR-T por dois anos antes do julgamento", disse Florence.

Em julho de 2015, ela foi re-infundida com suas próprias células T de engenharia na Seattle Cancer Care Alliance. Dentro de semanas ela estava em completa remissão.

Florença tem câncer livre nos últimos 18 meses. E os médicos esperam que dure.

"Sinto-me melhor do que senti em anos", disse Florence.

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Ela acrescenta que seu oncologista, Dr. David Maloney, Ph. D., pesquisador de câncer da Fred Hutch em Seattle, e seu time são "muito encorajados pelo meu sucesso". "

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Os êxitos da CAR-T

A Juno Therapeutics, uma empresa biofarmacêutica com sede em Seattle, supervisionou o ensaio clínico.

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A Juno desfrutou de sucesso inicial com a CAR-T, assim como outras empresas.

Eles incluem a Kite Pharma, a empresa com sede na Califórnia, que poderia ser a primeira a trazer este tratamento para clínicas de câncer nos EUA em 2017.

AnúncioPorprevista A terapia líder de Kite com CAR-T, KTE-C19, é para pacientes com linfoma não-Hodgkin que não responde à quimioterapia ou cujo câncer retorna após um transplante de células-tronco autólogas.

Até agora, impressionou os cientistas.

Na primeira fase do teste, 43% dos participantes ainda estavam em remissão um ano depois de serem tratados.

"Pacientes com linfoma não-Hodgkin agressivo têm uma grande necessidade insatisfeita em termos de terapias disponíveis que podem induzir remissão de longo prazo, e realmente não houve nenhum novo tratamento para esses pacientes por mais de 20 anos" Dr.Sattva Neelapu, autor principal do estudo, e um membro do corpo docente do Departamento de Linfoma e Mieloma do Centro de câncer MD Anderson da Universidade do Texas, em um comunicado.

Ele acrescentou que o KTE-C19 poderia "potencialmente ser a solução para essa necessidade, e a esperança é que esta opção de tratamento possa ser curativa para alguns desses pacientes. "

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Outras empresas que também exibem números impressionantes nos ensaios CAR-T incluem Novartis e Bluebird.

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controvérsias CAR-T

Os resultados para CAR-T deram nova esperança a pessoas com leucemia e linfoma que ficaram sem opções de tratamento.

Mas mesmo com a crescente conversa sobre esta terapia sendo uma cura para alguns tipos de câncer, houve recuos.

Em julho, os executivos da Juno anunciaram que dois participantes em seu julgamento ROCKET para pessoas com leucemia linfoblástica aguda (ALL) morreram por inchaço cerebral.

As pessoas nos ensaios CAR-T foram informadas dos riscos, que incluem um efeito colateral perigoso e possivelmente fatal chamado síndrome de liberação de citoquinas.

As mortes causaram manchetes e o julgamento foi interrompido.

"Esta é uma experiência humilde", disse Hans Bishop, diretor-presidente da Juno, em uma teleconferência no verão passado. "Sem dúvida, é difícil para os médicos que estão cuidando desses pacientes e suas famílias. Claramente, essas terapias são potentes, é por isso que elas oferecem o potencial de curas. "

Na época, o Dr. Otis Brawley, diretor médico da Sociedade Americana do Câncer, disse à Healthline que não achava que isso fosse um grande revés para o CAR-T.

"Este tipo de coisa acontece", disse ele. "É lamentável, mas acontece. "

Depois que Juno removeu um dos medicamentos de quimioterapia utilizados no teste como pré-condicionador para CAR-T, o FDA permitiu Juno para retomar seu teste.

No entanto, depois de mais duas mortes de pacientes no mês passado, o julgamento foi interrompido indefinidamente.

Bishop disse à Healthline que a empresa está examinando todos os seus dados coletados no julgamento ROCKET em busca de respostas sobre por que essas duas pessoas morreram.

"Não vamos retomar o julgamento ROCKET até chegar ao final disso", disse Bishop. "Esta é a nossa prioridade número um. Estamos observando os resultados de testes dia e noite. "

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Continuando os ensaios

Enquanto Bishop disse que não há "cronograma" para retomar o julgamento, ele continua a ser um fiel defensor de CARRINHO.

E há outros ensaios tanto na Juno quanto em outras empresas farmacêuticas da U. S. que viram respostas bem-sucedidas e sem mortes.

Na verdade, em meio à incerteza sobre o julgamento ROCKET, Juno anunciou no início deste mês na conferência da American Society of Hematology (ASH) em San Diego que 60 por cento das pessoas com linfoma não-Hodgkin agressivo que se matricularam no teste que deu Florença, sua remissão ainda não tinha sinais de câncer um mês após o julgamento.

E neste julgamento, não houve óbitos e eventos adversos mínimos, disse Bishop à Healthline.

Florença disse que estava disposta a correr o risco, dado o benefício potencial e o fato de que ela essencialmente não tinha outra escolha.

"As mortes nos ensaios clínicos são, naturalmente, perturbadoras para mim", disse ela. "Eu sabia que eu poderia ser um deles. Mas eu também sabia que eles estavam tendo sucessos, e a única maneira a longo prazo que eles podem chegar a um ponto em que eles têm mais sucesso é continuar a ter os pacientes se matricularem nestes ensaios. "

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Colocando os pacientes primeiro

Na Kite e Juno, dois dos líderes do espaço do CAR-T, os diretores executivos de cada empresa, dizem que eles são motivados por salvar vidas.

Dr. Arie Belldegrun, diretor-presidente da Kite, é oncologista que estabeleceu várias empresas de biotecnologia, incluindo Kite, Agensys e Cougar Biotechnology.

Ele ainda vê pessoas com câncer todas as quintas-feiras em sua clínica na Universidade da Califórnia, Los Angeles (UCLA).

"Isso me cumpre mais do que qualquer outra coisa", disse ele.

Ele acrescenta que a paixão por ajudar os pacientes com câncer é a razão pela qual ele fundou Kite, onde os ensaios clínicos estão mostrando resultados bem sucedidos para câncer de células B.

"Temos um produto bom e sólido", disse ele. "Estamos focados. "

Belldegrun disse que a empresa acredita tão fortemente em seu produto que já completou a construção de um centro de fabricação de última geração no sul da Califórnia.

Então, agora, quando o tratamento recebe sua primeira aprovação da Food and Drug Administration (FDA), provavelmente no início de 2017, Kite pode atingir o chão e chegar às pessoas que precisam disso.

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Juno avançando

Os executivos Juno também estão avançando.

A empresa forneceu financiamento para uma nova clínica de imunoterapia que acabou de abrir no Fred Hutchinson Cancer Research Center em Seattle.

A Bezos Family Immunotherapy Clinic, chamada de família que se comprometeu com o avanço da imunoterapia, permitirá que os pesquisadores conduzam duas vezes mais testes de imunoterapia no próximo ano na busca de curas para câncer.

Os pacientes serão capazes de receber as imunoterapias do centro para câncer em aproximadamente o dobro da capacidade que existia antes da abertura da clínica de 9, 222 pés quadrados.

O monitoramento intensivo na instalação permitirá aos pesquisadores entender melhor por que alguns pacientes respondem enquanto outros não. Também ajudará a atingir o objetivo de desenvolver a melhor abordagem para o tratamento para cada pessoa.

"De nossa perspectiva, a clínica é importante por alguns motivos", disse Bishop. "A ciência básica da imunoterapia está se movendo rapidamente e a clínica foi projetada para capacitar os pesquisadores para avançar o atendimento clínico dos pacientes no mesmo ritmo".

Bispo disse que os ensaios CAR-T em curso têm destacado a oportunidade de melhorar as imunoterapias e os resultados do paciente, e a clínica reforçará esses esforços e, em última análise, ajudará a mover essas terapias para a clínica mais rapidamente."

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Honrando um paciente

Como o Belldegrun de Kite, Bishop não hesita em compartilhar sua paixão por ajudar os pacientes.

Ele disse que ele nomeou o ensaio clínico ROCKET depois de um paciente ALL que era músico e cujo apelido era "The Rocket". "

" Ela passou por todas as suas opções quando encontrou o julgamento em Fred Hutch ", explicou Bishop. "Ela e seu marido se mudaram para Seattle, ela recebeu tratamento com células CAR-T e entrou em uma remissão completa. "

Estes foram os primeiros dias do CAR-T, explicou o bispo, e os médicos aconselharam-lhe que ela também deveria ter um transplante de medula óssea.

"Ela fez isso, enquanto estava em remissão, e morreu por complicações do procedimento, apesar de não ter câncer na época", disse Bishop.

Ele disse que nomear o julgamento para ela "nos lembra as circunstâncias muito difíceis que os pacientes muitas vezes se encontram com esse e outros cânceres de sangue, e nos inspira a trabalhar para encontrar melhores opções de tratamento para eles. "

Bispo disse que estava" esmagadoramente encorajado "pelos resultados recentes do estudo sobre linfoma não-Hodgkin.

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O suporte continua

Apesar de alguma imprensa negativa este ano, ele disse que a empresa recebeu o amplo apoio de investidores e pacientes desde que o julgamento ROCKET foi interrompido.

"Queremos dar aos pacientes mais escolhas melhores", disse ele. "Eu realmente me sinto humilde por tudo o que aconteceu. Mas há dois anos atrás, tudo sobre o qual estávamos falando era o lançamento de citocinas. Agora estamos falando sobre os resultados em ensaios clínicos. "

Enquanto isso, Florença disse que fazer o julgamento CAR-T foi a melhor decisão de sua vida.

"Eu não estava emocionado com o que eles estavam me explicando sobre os efeitos colaterais", disse ela. "Mas com grande risco vem grande recompensa. Eu olhei para o final do jogo. Aceitei minha mortalidade neste momento. Se acontecesse ao avançar as opções de tratamento, eu havia concordado com isso. E na minha experiência pessoal, o julgamento foi sem intercorrências e chato. Eu estava esperando todos esses efeitos colaterais. Eu acreditava que a liberação de citocinas estava correlacionada com a minha resposta. Não houve efeitos colaterais, então não pensei que nada acontecesse. Estava com medo de que não funcionasse. Mas era. Ainda não tenho câncer 18 meses depois. "