Pergunte ao Especialista: Compreensão de Polycythemia Vera e Myelofibrosis

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Compreendendo Polycythemia Vera (PV) e Myelofibrosis (MF)

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Brady L. Stein, MD, MHSRead bio "

Brady L. Stein, MD, MHS

Professor Assistente de Medicina

Northwestern University Feinberg School of Medicine

Divisão de Hematologia / Oncologia

dr. Brady Stein dirige o programa MPN na Universidade Northwestern e atualmente atua como PI institucional em estudos clínicos para pacientes com neoplasias mieloproliferativas. Ele é um membro atual do painel no NCCN Guidelines for Myelodysplastic Syndromes, bem como as Diretrizes NCCN recém formadas para Neoplasias Mieloproliferativas. Ele também atua no Comitê de Comunicações para a Sociedade Americana de Hematologia e é o PI de um estudo iniciado por um investigador de um inibidor Aurora Kinase A. Além disso, ele é o PI institucional em um estudo prospectivo e observacional da policitemia vera, para o qual ele também é co-presidente do comitê de assessoria científica.

O Dr. Stein foi um palestrante convidado para os simpósios de satélites ASH, Destaques de ASH em MPNs, ann avaliações de hematologia e fundamentos de pacientes. Ele participou de encontros de divulgação / atendimento ao paciente por telefone com o Cancer Care e serviu no Comitê Consultivo de Mielofibrose para o ACCC. Ele recebeu uma concessão de desafio MF para um julgamento de imunoterapia, que deverá ser aberto no outono de 2016.

A PV é uma doença rara. Como eu explico isso aos meus entes queridos sem ficar muito clínico, para que eles possam entender o que estou enfrentando?

poucos amigos e entes queridos já terão ouvido falar de PV. É uma doença relativamente rara, com cerca de 150 mil pessoas nos Estados Unidos que atualmente vivem com ela. PV é uma condição de sangue / medula óssea que ocorre um pouco aleatoriamente - não há nada que uma pessoa tenha feito ou não fez para levar a condição. O PV é sempre caracterizado pela superprodução de glóbulos vermelhos e, freqüentemente, pelo aumento dos glóbulos brancos e das plaquetas. Esta superprodução de células sanguíneas associa-se a certos sintomas, como fadiga e coceira. Em algumas pessoas, os sintomas de PV podem mudar ao longo do tempo, particularmente se o baço se tornar maior ou se a pessoa desenvolver anemia (baixa contagem de glóbulos vermelhos) após muitos anos de doença. O PV também aumenta o risco de coagulação do sangue. Embora PV seja crônica, a condição pode progredir e sempre requer um monitoramento cuidadoso dos sintomas e parâmetros objetivos, como contagem de sangue, especialmente a contagem de glóbulos vermelhos.Em resumo, PV é uma condição de sangue crônica relativamente rara. Está associado a sintomas (especialmente fadiga) e risco de coagulação no sangue. As pessoas com PV precisam de um monitoramento cuidadoso e de longo prazo para mudanças nos sintomas e parâmetros objetivos. Poucos amigos e entes queridos já terão ouvido falar de PV. É uma doença relativamente rara, com cerca de 150 mil pessoas nos Estados Unidos que atualmente vivem com ela. PV é um sangue / osso … Leia mais

Fui diagnosticado depois que meu médico viu que eu tinha a mutação do gene JAK2. Como consegui essa mutação?

Eu me refiro a JAK2 como um switch que ajuda a medula óssea a regular a produção de contagem de sangue. Normalmente, este interruptor flutua na posição de ligar / desligar. Em quase todas as pessoas com PV, esta opção é fixada na posição "on", enviando constantemente um sinal para a produção de contagem de sangue para a medula óssea. A mutação é adquirida, na idade adulta tipicamente; as pessoas não nasceram com ele. A mutação também ocorre aleatoriamente. Embora certas famílias tenham uma predisposição, em geral não há nada que uma pessoa tenha feito ou não fez para causar a mutação. Eu me refiro a JAK2 como um interruptor que ajuda a medula óssea a regular a produção de contagem de sangue. Normalmente, este interruptor flutua na posição de ligar / desligar. Em quase todas as pessoas … Leia mais

Quais são as chances de que meus filhos também sejam diagnosticados com PV?

esta é uma questão comum que surge nas visitas da minha clínica com pacientes recém-diagnosticados. Embora não seja transmitido diretamente para crianças, pode haver uma predisposição em certas famílias para desenvolver PV, ou outra neoplasia mieloproliferativa relacionada (MPN). Isso também pode incluir trombocitose essencial, mielofibrose e leucemia mielóide crônica. Em nossa experiência, achamos que cerca de 5 a 10 por cento das pessoas com PV terá um membro da família afetado. Como usamos essas informações? Certifique-se de que os membros da família façam seus médicos conscientes desta parte da história da família. Não recomendamos que os membros da família sejam submetidos a testes de mutação JAK2. No entanto, com consciência de tal tendência familiar, uma mudança sutil nos sintomas ou contagem de sangue pode ser vista em uma luz diferente. Esta é uma questão comum que surge nas visitas da minha clínica com pacientes recém-diagnosticados. Embora não seja transmitido diretamente às crianças, pode haver uma predisposição em certos … Leia mais

Não estou tendo sintomas visíveis. Isso é normal?

sintomas de PV podem variar de pessoa para pessoa. Algumas pessoas com PV são diagnosticadas por uma contagem sanguínea de rotina, antes que os sintomas se tenham desenvolvido. Isso não é incomum na era contemporânea da PV, já que as pessoas têm testes de contagem de sangue mais freqüentes em comparação com os anos anteriores. Em alguns casos, as pessoas têm sintomas sutis. Somente depois de aprender mais sobre PV, eles percebem que os sintomas estão relacionados ao PV. Estes sintomas podem incluir dor de cabeça, alterações sutis na visão, fadiga, zumbido nos ouvidos, coceira, dormência e formigamento. Alguns sintomas são devidos à coagulação sanguínea pequena e grande do vaso.Os coágulos sanguíneos em pequenos vasos influenciam a qualidade de vida e os coágulos sanguíneos em grandes vasos requerem um tratamento mais agressivo. Alguns sintomas anunciam a progressão da doença. Em alguns casos, os sintomas podem ser provocados por tratamentos, como flebotomia, aspirina, hidroxiureia, interferão ou Ruxolitinib (Jakafi). É importante que as pessoas com PV estejam conscientes do espectro de sintomas que podem ocorrer e que sejam pró-ativas nos sintomas relatados. Isso ocorre porque uma mudança nos sintomas pode provocar uma mudança de tratamento. Os sintomas de PV podem variar de pessoa para pessoa. Algumas pessoas com PV são diagnosticadas por uma contagem sanguínea de rotina, antes que os sintomas se tenham desenvolvido. Isso não é incomum no … Leia mais

Como eu sei se o meu PV está progredindo?

progressão de PV pode envolver mudanças nos sintomas, alterações no tamanho do baço e mudanças na contagem sanguínea. Por esse motivo, um monitoramento cuidadoso inclui uma revisão dos sintomas, do ponto de vista do paciente, complementada pelo monitoramento de parâmetros objetivos. Para alguns, a intensidade nova ou crescente de sintomas pode implicar a progressão. Por exemplo, um novo aparecimento de suores encharcados, perda de peso ou piora da fadiga pode significar uma mudança. Além disso, um longo intervalo sem necessidade de flebotomia (exceto aqueles em hidroxiureia, interferão ou ruxolitinib), ou o desenvolvimento de anemia pode anunciar uma alteração na MF. Além disso, um aumento no tamanho do baço pode ser um sinal de progressão. É importante que o subjetivo e o objetivo sejam equilibrados durante o processo de monitoramento. A progressão da PV pode envolver mudanças nos sintomas, mudanças no tamanho do baço e alterações na contagem sanguínea. Por esse motivo, um monitoramento cuidadoso inclui uma revisão dos sintomas, de … Leia mais

Qual a probabilidade de eu ser diagnosticado com MF se eu tiver PV?

isto é difícil de prever para um paciente individual. Alguns estudos sugeriram que a taxa de progressão para MF é de cerca de 10-15% aos 10-15 anos. A progressão pode ocorrer mais cedo para alguns, e mais tarde para outros. Portanto, um monitoramento cuidadoso é crítico. Pacientes e médicos devem estar cientes de sinais e sintomas que poderiam anunciar uma mudança. Isso é difícil de prever para um paciente individual. Alguns estudos sugeriram que a taxa de progressão para MF é de cerca de 10-15% aos 10-15 anos. A progressão pode … Leia mais

Eu li que um medicamento aprovado pela FDA está agora disponível para PV. O que eu deveria saber antes de levá-lo?

ruxolitinib (Jakafi) é aprovado para certas pessoas com PV que tiveram uma resposta inadequada à hidroxiureia. Uma resposta inadequada pode incluir uma falha no controle de certos sintomas da PV, incluindo a do baço alargado ou prurido intenso. Outro exemplo pode incluir a falta de controle de contagens de sangue, apesar de uma dose suficiente de hidroxiureia. Aqueles com intolerância à hidroxiureia podem ter tido efeitos colaterais significativos, como contagens de sangue muito baixas ou ulceração da pele. Ruxolitinib só é aprovado para pacientes que tiveram tais complicações com hidroxiureia.Felizmente, esta é apenas uma minoria de pacientes. Em pacientes elegíveis, as publicações demonstraram que o ruxolitinib (Jakafi) pode ajudar a controlar a contagem de glóbulos vermelhos sem flebotomia. (A flebotomia é um procedimento que remove algum sangue do corpo para reduzir a contagem de glóbulos vermelhos). O ruxolitinib também mostrou reduzir os sintomas onerosos, relacionados ou não relacionados com o baço. Podem ocorrer certos efeitos colaterais, tais como redução de contagem sanguínea, aumento de peso, alterações do colesterol, infecção (incluindo telhas) e sintomas físicos (dor de cabeça, tonturas, hematomas). Esses efeitos colaterais precisam ser monitorados cuidadosamente. Além de hidroxiureia e ruxolitinib, outro medicamento que está em avaliação para o tratamento de PV é interferão peguilado. Em ensaios clínicos anteriores, esta medicação ajudou a controlar a contagem de sangue e ajudou a diminuir o baço. Alguns pacientes experimentaram uma diminuição do peso de sua mutação JAK2. Está em andamento ensaios clínicos importantes para definir o papel deste medicamento. Ruxolitinib (Jakafi) é aprovado para certas pessoas com PV que tiveram uma resposta inadequada à hidroxiureia. Uma resposta inadequada pode incluir uma falha em controlar certos … Leia mais

Qual é a perspectiva de longo prazo para MF?

a perspectiva de longo prazo certamente está melhorando. Primeiro, o prognóstico na MF é bastante variável. Embora alguns tenham características de risco mais elevadas, outros podem desfrutar de um período de longevidade. A perspectiva está melhorando com base em descobertas de marcadores prognósticos, contribuições relevantes para a patogênese da doença e, mais importante, novos tratamentos. Atualmente, há um número sem precedentes de ensaios clínicos MF, envolvendo novas drogas ou combinações. A perspectiva de longo prazo certamente está melhorando. Primeiro, o prognóstico na MF é bastante variável. Embora alguns tenham características de risco mais elevadas, outros podem desfrutar de um período de longevidade. A perspectiva … Leia mais

Quais são os sinais de que meu MF está progredindo?

é importante avaliar os sintomas relatados pelo paciente e os parâmetros objetivos. Certos sintomas, como perda de peso inexplicada, febre inexplicada e suores encharcados, podem implicar progressão. Um aumento no tamanho do baço também pode implicar a progressão. O aparecimento de anemia, especialmente com a necessidade de transfusões de sangue, também pode ser um sinal de progressão. Outros sinais de progressão incluem anormalidades das células sanguíneas. Isso pode incluir células brancas altas ou baixas, células vermelhas baixas, plaquetas altas ou baixas e aumento de células brancas imaturas, chamadas explosões. É importante avaliar os sintomas relatados pelo paciente e os parâmetros objetivos. Alguns sintomas, como perda de peso inexplicável, febre inexplicada e suores de drenagem … Leia mais

Quando devo ver um especialista? Com que frequência devo ter compromissos com eles?

é melhor decidir sobre a frequência das visitas ao seu hematologista, com base em seus sintomas e necessidades únicas. Alguns pacientes necessitam de visitas mensais, enquanto outros só precisam de visitas a cada 3 ou 6 meses.Tudo depende das suas necessidades individuais. Enquanto tendencioso, acho que todos os pacientes com MF devem tentar ver um especialista em MF em um ponto, para se manter atualizado com os avanços no campo. Pode ser bastante difícil continuar, mesmo para aqueles que veem pacientes com MF em cada clínica, e muito menos para aqueles que vêem diferentes doenças de sangue e câncer no decorrer de um único dia. É melhor decidir sobre a frequência das visitas ao seu hematologista, com base em seus sintomas e necessidades únicas. Alguns pacientes necessitam de visitas mensais, enquanto outros só precisam … Leia mais

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