Tratamento do câncer: a nova terapia genética traz esperança
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A Food and Drug Administration (FDA) está à beira de aprovar o primeiro tratamento de terapia genética para uso nos Estados Unidos.
Se for realizado como esperado, a terapia será usada para tratar crianças e adultos jovens com leucemia linfoblástica aguda avançada (ALL).
AnúncioPublicidadeO Comitê Consultivo de Drogas Oncológicas da FDA no início deste mês recomendou que a agência aprovasse a terapia de receptor de antígeno quimérico experimental (CAR-T) de Novartis, CTL019 (tisagenlecleucel).
É uma terapia individualizada em que as células T de uma pessoa são removidas do seu sangue e reengenharia para combater o câncer. Então, eles são infundidos de volta ao paciente.
É por isso que se chama "droga viva". "
PublicidadeEm um estudo clínico recente, 83 por cento dos pacientes experimentaram remissão completa ou remissão completa com recuperação incompleta de contagem sanguínea dentro de três meses.
Espera-se que a FDA tome uma decisão em setembro. A agência geralmente segue as recomendações da comissão.
Publicidade PublicidadeUma nova era no tratamento do câncer
Os especialistas estão otimistas quanto ao potencial do CAR-T.
Dr. Santosh Kesari é um neurocirecólogo e presidente do Departamento de Neuro-Oncologia Translacional e Neuroterapeutica do Instituto John Wayne Cancer no Providence Saint John's Health Centre, na Califórnia.
Kesari disse à Healthline que, se aprovada, a terapia será um avanço revolucionário no tratamento do câncer.
"Será a primeira aplicação deste tipo - combinando terapia genética e terapia imune para modificar as células do próprio paciente para atacar células cancerígenas", afirmou.
Kesari explicou que esta aplicação poderia funcionar em outros tipos de câncer onde existe um alvo específico.
Publicidade PublicidadeEle apontou para um estudo de caso da Cidade da Esperança envolvendo um homem de 50 anos com glioblastoma multifocal recorrente, um tipo de câncer cerebral.
O tratamento fazia parte de um ensaio clínico de fase I para testar a segurança da terapia com CAR-T quando administrado diretamente a tumores cerebrais. Uma resposta bem sucedida foi sustentada por mais de sete meses, mais do que seria normalmente esperado.
"Então, há potencial para aplicação em tumores sólidos se identificarmos o marcador certo, assegurando-se de gerenciar os efeitos colaterais", disse Kesari.
PublicidadeEm uma entrevista por e-mail com a Healthline, a Dra. Swati Sikaria, oncologista médica do Torrance Memorial Medical Center na Califórnia, explicou que o objetivo é escolher um alvo tão exclusivo do câncer quanto possível, evitando danos ao células não cancerosas do corpo.
"Este sucesso inicial prepara o caminho para a criação de células CAR-T com alvos para outras doenças malignas", explicou.
Publicidade Publicidade"Se o sucesso em TODOS pode ser replicado em outros tipos de câncer, estou cautelosamente otimista. Teremos que ver o que os ensaios clínicos em curso e futuros mostram. O progresso mais notável foi no mieloma múltiplo, bem como no glioblastoma, o tipo de senador do tumor [John] McCain foi recentemente diagnosticado com ", disse Sikaria.
Em um artigo de revisão publicado no ano passado, Sikaria escreveu que a leucemia linfoblástica aguda B-aguda (B-ALL) não compartilha o prognóstico favorável observado em pacientes pediátricos com a mesma doença.
"Menos de 50 por cento dos pacientes experimentam sobrevivência a longo prazo, e para aqueles maiores de 60 anos, a sobrevivência a longo prazo é de apenas 10 por cento. No momento da recaída, o prognóstico de cinco anos é um lúgubre 7 por cento. Novos e menos agentes tóxicos são urgentemente necessários ", continuou ela.
AnúncioSikaria chamou células CAR-T de um novo agente altamente promissor, mesmo em pacientes que são fortemente pré-tratados.
Dr. Samantha Jaglowski é um hematologista no The Comprehensive Cancer Center da Universidade Estadual de Ohio. Ela é especializada em transplantes de células estaminais para pacientes com linfoma e leucemia linfocítica crônica.
Advertisement PublicidadeEmbora ela espere que este seja verdadeiramente um avanço, ela disse a Healthline que hesita em declarar a vitória muito cedo.
"Certamente parece promissor. Espero sinceramente que atenda as expectativas que estão sendo feitas ", disse Jaglowski.
"É uma coisa emocionante para se envolver com. Já existem muitos estudos no pipeline para muitos outros tipos de câncer ", disse ela.
Preocupações sobre CAR-T
Há duas preocupações principais sobre CAR-T.
O primeiro é o potencial de efeitos colaterais sérios.
Uma delas é uma reação que ameaça a vida chamada síndrome de liberação de citoquinas (SRC).
Sikaria disse que esta reação é comum e pode ocorrer dentro de horas da infusão de células CAR-T. Mas pode ser efetivamente tratada.
"A droga também geralmente causa sintomas neurológicos reversíveis e uma queda na contagem de sangue, o que pode levar a uma infecção. Temos que lembrar que os pacientes que recebem células CAR-T estão lutando contra uma doença que certamente é fatal, então eu acho que os riscos são compensados pelos benefícios ", explicou.
Jaglowski concordou que o CRS geralmente é gerenciável. Ela observou que ainda não foram suficientes pacientes para avaliar os efeitos a longo prazo.
"Esta não será uma terapia de primeira linha até que haja mais dados por trás disso. Os pacientes terão que ter um par de linhas de terapia antes de serem elegíveis para isso. Eu sou um médico de linfoma. Nos ensaios de linfoma, eles requerem falhas em linhas de terapia anteriores. É para as pessoas que estão mais no curso da doença e que têm menos opções ", disse Jaglowski.
A segunda grande preocupação é o custo potencial. A Novartis não colocou uma marca de preço, mas os analistas do setor projetam que poderia atingir US $ 500.000 por infusão.
"Espero que vejamos a concorrência no mercado das células CAR-T de outras empresas, já que um número está em desenvolvimento.Outra ajuda de Washington também é necessária para diminuir o custo ", disse Sikaria.
Kesari comparou a terapia com outros tratamentos.
"Alguns medicamentos que nós [já] usamos, especialmente produtos biológicos, custam de 5 a 000 para US $ 20 000 por mês e envolvem tratamentos repetidos em um ano. Alguns custam várias centenas de milhares de dólares por ano. Este é um tratamento único ou pouco. Não é como se você estivesse recebendo tratamento por anos. Ele coloca todos os custos antecipadamente. Se você ficar curado, quem deve argumentar que não vale a pena? " ele disse.
Esperando em aprovação
Sikaria disse que, a menos que haja novas informações sobre mortes relacionadas ao tratamento até agora, o FDA deve aprová-lo.
"As células CAR-T são emocionantes e têm altas taxas de resposta, mas precisamos ver quão duradouros esses resultados são enquanto continuamos a disparar para uma cura. Por enquanto, o transplante de medula óssea ainda é uma parte importante do gerenciamento de um paciente com ALL ", disse Sikaria.
Kesari acredita que o FDA aprovará o CAR-T devido a uma necessidade insatisfeita e a falta de opções para uma doença onde os pacientes acabam uniformemente morrendo.
"Esta tecnologia de como modificar os genes começou nos anos 80 e 90. Com base nisso, aprendemos sobre o sistema imunológico e como modificá-lo para matar cânceres. Demorou tanto tempo para provar valor ao ponto em que estamos recebendo aprovação de medicamentos. Mas está acontecendo por décadas ", continuou ele.
"Eu elogio as pessoas que fizeram isso - e fazê-lo funcionar em seres humanos - isso é incrível", disse Kesari.
