Novo Autism Drug: Resultados promissores
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Atualmente, não há medicamentos aprovados pela FDA para tratar os principais sintomas do transtorno do espectro do autismo (ASD).
Mas novas descobertas publicadas nos Anais da Neurologia Clínica e Translacional podem ajudar a abrir a porta para novas opções de tratamento, ao mesmo tempo em que derramam luz sobre as causas subjacentes do ASD.
Publicidade PublicidadeEm um ensaio clínico de pequena fase I / II na Faculdade de Medicina da Universidade da Califórnia de San Diego (UCSD), os pesquisadores avaliaram os efeitos de um medicamento chamado suramin em crianças com TEA.
Dez meninos com autismo, com idades entre 5 e 14 anos, participaram deste estudo duplo-cego, controlado por placebo.
Cinco meninos receberam uma única injeção de suramin, enquanto os restantes cinco receberam placebos.
AnúncioTodos os cinco participantes que receberam suramin apresentaram melhorias temporárias, porém promissoras, em sua linguagem e comportamento, sem efeitos colaterais graves.
"Não tínhamos expectativas de que houvesse resultados estatisticamente significativos nos comportamentos fundamentais em todas as cinco crianças", o Dr. Robert Naviaux, primeiro autor e professor de medicina, pediatria e patologia em UCSD, disse à Healthline. "Mas, para nossa surpresa, descobrimos que a criança média no grupo suramin teve uma melhoria de 1. 6 pontos em seus pontos de contagem ADOS [Comparação de diagnóstico de diagnóstico de autismo] após seis semanas, enquanto o grupo placebo não teve nenhuma alteração. "
"Para colocar isso em contexto", acrescentou, "o distúrbio do espectro autista é definido como tendo um índice ADOS entre 7 e 10, sendo 10 o mais alto. A criança média em nosso estudo teve um índice de ADOS de 8. 6. Depois, após seis semanas, a média foi de 7. 0. "
Entre os participantes que receberam suramin, os autores do estudo encontraram mudanças na fala, na linguagem, na comunicação social, comportamentos repetitivos, habilidades de enfrentamento, calma e foco.
Por exemplo, dois meninos não-verbais que foram tratados com a droga falaram as primeiras frases completas de suas vidas cerca de uma semana após receber injeções.
Estes efeitos desapareceram após várias semanas, sugerindo que doses múltiplas do medicamento podem ser necessárias.
Para saber se essas descobertas podem ser reproduzidas de forma segura, são necessários estudos de acompanhamento maiores.
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Esclarecendo as causas
De acordo com os Centros de Controle e Prevenção de Doenças (CDC), a ASD afeta aproximadamente 1 em 68 crianças no Estados Unidos.
Tem uma única causa conhecida, que representa obstáculos ao desenvolvimento de tratamentos.
Publicidade"Uma das coisas que retém o campo é que há tanta heterogeneidade, tanta diferença, de uma pessoa para outra", o Dr. Andrew Zimmerman, neurologista pediátrico da Faculdade de Medicina da Universidade de Massachusetts, disse a Healthline."Foi difícil estudar porque você não pode restringi-lo a categorias simples. Existem enormes sobreposições de um paciente para outro, mas existem diferentes características clínicas, características bioquímicas e características genéticas. "
Ele sugeriu que os resultados do estudo suramin da Naviaux podem ajudar os pesquisadores a navegar nesta heterogeneidade, fornecendo informações sobre como desenvolve o ASD.
Publicidade PublicidadeNaviaux disse que, para algumas crianças, o ASD resulta de uma síndrome metabólica tratável que é causada por uma persistência anormal da resposta de perigo celular (CDR).
O CDR é uma reação natural que as células têm que ferir ou estressar. Isso faz com que suas membranas endureçam e limitam suas interações com outras células, até que a ameaça percebida tenha passado.
O CDR às vezes pode ficar preso, fazendo com que as células atuem como se estivessem em perigo, mesmo após a ameaça inicial ter passado. Isso pode contribuir para o desenvolvimento de muitas doenças crônicas, incluindo ASD, disse Naviaux.
PublicidadeA CDR é mantida por um mecanismo conhecido como sinalização purinérgica, que acontece quando pequenas moléculas se ligam aos receptores purinérgicos, atuando como um sinal de alarme.
Suramin é um fármaco anti-purinérgico que impede que essas moléculas se liguem aos receptores purinérgicos, impedindo a CDR.
Publicidade PublicidadeOs efeitos positivos que o suramin teve em crianças e jovens com ASD empresta suporte à teoria de Naviaux de que a resposta anormal de perigo celular desempenha um papel na doença.
"Há muitas pistas nas quais as pessoas estão trabalhando, e esta é uma faixa muito emocionante", observou Zimmerman. "Eu acho que esta é uma nova era em olhar as conexões metabólicas da célula. "
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Pesquisa em andamento é necessária
Para avaliar os efeitos de doses múltiplas de suramin durante um período de tempo mais longo, Naviaux planeja realizar um maior acompanhamento estudos.
"Teremos que fazer o próximo teste com 40 a 60 crianças em alguns sites diferentes", disse ele. "Esse será tanto um estudo de segurança quanto de eficácia. Vamos observar 40 a 60 crianças e fazer a pergunta: três doses de suramin administradas ao longo de três meses são seguras e eficazes no tratamento dos sintomas centrais do autismo? "
Antes que a Naviaux possa começar esse estudo, ele precisa obter financiamento.
Suramin é uma droga de baixo custo que é improvável que colher grandes lucros para as empresas farmacêuticas que normalmente financiam testes de drogas.
"Normalmente, a grande farmacêutica suporta as dezenas de milhões de dólares que custa para os ensaios clínicos porque são os que se beneficiarão depois que a FDA o aprova", observou Naviaux. "Mas nós não temos isso. Na verdade, com as baixas doses que usamos, poderíamos, em princípio, tratar uma criança de 8 anos por um ano inteiro com US $ 27 de suramin. "
O primeiro julgamento da Naviaux foi financiado em grande parte por doações filantrópicas. Ele suspeita que o próximo julgamento também dependerá do apoio das bases.
A longo prazo, ele espera que esta pesquisa possa ajudar a informar estratégias de tratamento seguras e eficazes, não só para o autismo, mas também para muitas outras condições de saúde.
"O que estamos aprendendo com o autismo também está nos fornecendo idéias importantes sobre biologia profunda e outras doenças complexas crônicas, como síndrome de fadiga crônica, transtorno de estresse pós-traumático, transtorno depressivo maior e muitos mais", disse ele.
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