Tratamento da doença de células falciformes
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Cerca de 100 000 pessoas nos Estados Unidos são afetadas por células falciformes.
Mas não houve novos tratamentos para o transtorno sanguíneo hereditário em décadas - até agora.
Publicidade PublicidadeA U. S. Food and Drug Administration (FDA) aprovou recentemente Endari (L-glutamine oral powder), que foi criado para pessoas com doença falciforme, com idades de 5 anos ou mais.
Os pesquisadores esperam que a droga possa reduzir as complicações graves associadas à doença.
A doença falciforme afeta principalmente grupos minoritários.
AnúncioUm em cada 13 bebês afro-americanos nasce com traço falciforme.
Esse é o gene associado à doença, informaram os Centros de Controle e Prevenção de Doenças (CDC) de U. S. (CDC).
Publicidade PublicidadeAqueles com a condição apresentam hemoglobina anormal, ou células em forma de foice.
Essas células podem causar bloqueios de sangue em órgãos e tecidos, dor debilitante e complicações potencialmente fatais.
Pessoas com doença falciforme têm uma expectativa de vida média de 40 a 60 anos.
Um trocador de jogos de células falciformes?
Até a aprovação do Endari, havia apenas um medicamento aprovado para pessoas com a doença, disse o Dr. Richard Pazdur, diretor interino do Escritório de Produtos de Hematologia e Oncologia no Centro de Avaliação e Pesquisa de Medicamentos da FDA, em um comunicado.
Tiffany Rattler, membro do conselho do SOS Parent and Guardian Support Group, com sede no Texas, ficou satisfeito ao saber que a doença finalmente possui uma nova opção terapêutica.
Publicidade Publicidade"Este é um desenvolvimento extremamente significativo, pois indivíduos que vivem com esta condição crônica particular tiveram apenas uma opção de medicação aprovada antes de agora", disse Rattler à Healthline.
Como outras condições crônicas, um tratamento de tamanho único não é adequado para todos com células falciformes.
"Quanto mais opções de tratamento modificadoras de doenças estiverem disponíveis, mais probabilidades de ver melhorias nos resultados de saúde e qualidade de vida para indivíduos que vivem com células falciformes", disse Rattler.
PublicidadeSeja ou não a droga é uma escolha de terapia ideal depende do paciente, mas a droga, pelo menos, dá às pessoas outra opção, acrescentou Rattler.
"Se a comunidade médica continuar investindo recursos em pesquisas baseadas em evidências em relação a essas terapias, e continua a apoiar educação e conscientização ao compartilhar resultados com o público, podemos continuar a melhorar a vida de pessoas com doença falciforme". disse.
Publicidade PublicidadeDr. James G. Taylor VI, diretor do Centro de Doenças falciformes do Howard University College of Medicine é otimista sobre a droga, mas tem reservas.
"O meu maior desapontamento com os estudos que levaram a esta aprovação da FDA é que eles ainda não estão publicados na literatura médica. Esta informação é crítica para médicos como eu que provavelmente prescrevem isso aos pacientes", disse ele à Healthline.
A droga parece ter uma base racional para prevenir complicações, mas há resultados limitados do estudo de fase III e não são publicados. Dito isto, a droga poderia oferecer uma nova esperança para os pacientes com a doença que enfrentam uma escassez de médicos qualificados e custos de tratamento surpreendentes, disse Taylor.
PublicidadeResultados melhorados em Endari
Endari foi estudado em um estudo randomizado de pessoas com doença falciforme, variando em idade de 5 a 58 anos.
Todos os participantes do estudo tiveram duas ou mais crises dolorosas dentro de um período de 12 meses antes de se inscreverem no julgamento.
Publicidade PublicidadeAs pessoas foram designadas para tomar Endari ou um placebo. Os cientistas os monitoraram ao longo de 48 semanas.
Os pesquisadores descobriram que as pessoas que receberam Endari tiveram menos visitas ao hospital por dor, menos hospitalizações por dor relacionada à doença e estadias hospitalares mais curtas.
Eles também observaram que 8 por cento dos participantes que tomaram Endari experimentaram síndrome torácica aguda - uma séria complicação da doença - em comparação com 23 por cento no grupo placebo.
Como parte de sua aprovação, a Endari recebeu a classificação como medicamento órfão, uma designação que significa que a finalidade é tratar doenças raras, o que a qualifica para alguns incentivos ao desenvolvimento.
Emmaus Medical, Inc. produz a medicação.
O FDA observou que constipação, tosse, náuseas, dor de cabeça, dor abdominal, dor nas extremidades, dores nas costas e dor torácica são efeitos colaterais comuns da droga.
