Por que os preços dos medicamentos para doenças raras estão em ascensão?
Índice:
- Por que os medicamentos órfãos são tão caros?
- Diminuição dupla de medicamentos órfãos
- Quão altos os preços afetam os pacientes
Durante anos, os americanos com distrofia muscular de Duchenne foram capazes de importar uma droga, deflazacort, de fora dos Estados Unidos, com um custo de cerca de US $ 1 200 por ano.
Este preço, no entanto, poderia disparar para um preço de lista de US $ 89 000 por ano, agora que uma empresa farmacêutica da U. S. recebeu a aprovação da droga como um tratamento para a doença fatal e rara.
Publicidade PublicidadeEm uma entrevista com o Washington Post, o diretor executivo da Marathon Pharmaceuticals disse que o preço líquido será de US $ 54.000 após descontos e descontos.
No mês passado, a empresa recebeu aprovação da Food and Drug Administration (FDA) para deflazacort como "medicamento órfão". "
Esta designação especial vem no âmbito do Orphan Drug Act, que teve como objetivo encorajar as empresas a desenvolver medicamentos para tratar doenças raras, que afetam 200 000 americanos ou menos.
AnúncioDe acordo com os Institutos Nacionais de Saúde (NIH), existem cerca de 7 000 doenças raras, que afetam um total de 25 a 30 milhões de americanos.
Em troca de investir em pesquisa e desenvolvimento de medicamentos órfãos, as empresas recebem crédito fiscal em pesquisa e desenvolvimento, acesso a subsídios federais e direitos exclusivos para vender o medicamento para essa doença nos Estados Unidos, mesmo que a patente expire antes disso.
Anúncio PublicidadeA Marathon Pharmaceuticals também recebeu um voucher especial de "revisão de prioridade" - basicamente uma revisão rápida da FDA sobre uma droga futura. A empresa pode usar esse voucher ou vendê-lo para outro por centenas de milhões de dólares.
O programa teve muitos sucessos - 450 medicamentos órfãos foram trazidos para o mercado desde que o ato foi assinado em lei pelo ex-presidente Ronald Reagan em 1983.
Mas os críticos estão preocupados com o sistema está sendo abusados para maximizar os lucros, com as empresas que usam seu quase monopólio sobre medicamentos órfãos para cobrar preços exorbitantes.
E, como com o deflazacort, solicitando o status de órfão - às vezes várias vezes - para medicamentos que já estão disponíveis no mercado.
Isto, eles dizem, é um fardo para as famílias que se preocupam com a cobertura dos custos dessas drogas se o seu seguro de saúde caducar ou copagos e franquias subir.
Publicidade PublicidadeLeia mais: Por que as doenças raras merecem nossa atenção »
Por que os medicamentos órfãos são tão caros?
Alguns medicamentos órfãos podem custar até US $ 804 000 por ano, de acordo com um relatório da Kaiser Health Network.
O preço médio para medicamentos órfãos é menor, mas mesmo que supera medicamentos não órfãos.
AnúncioDe acordo com um relatório sobre medicamentos órfãos pelo EvaluatePharma, o custo médio anual para medicamentos órfãos foi de US $ 111.820, em comparação com US $ 23, 331 para medicamentos convencionais.
Então, por que os medicamentos órfãos são tão caros?
Publicidade Publicidade"Não há respostas fáceis para a questão de saber por que os medicamentos órfãos são relativamente caros", disse à Healthline Joshua Cohen, PhD, professor associado da pesquisa no Tufts Center for Study of Drug Development.
"Uma das razões é que eles servem pequenas populações", disse ele. "Outra razão é que são muitas vezes produtos exclusivos sem concorrentes. "
Com sete anos de direitos exclusivos para uma droga órfã para uma determinada doença, uma empresa pode definir o preço que quiser.
AnúncioAs empresas dizem que os altos preços são necessários para recuperar o custo da pesquisa e desenvolvimento, que pode ser de 20 a 30 anos para uma nova droga.
De acordo com um relatório ao Congresso do ano passado pelo Departamento de Saúde e Serviços Humanos, porém, os custos médios de desenvolvimento de um medicamento órfão são de cerca de US $ 1 bilhão, em comparação com US $ 2. 6 bilhões para uma droga de mercado em massa.
Publicidade PublicidadeE, como o estudo Kaiser observa, mesmo com menos pacientes levando-os, medicamentos órfãos podem ser grandes produtores de dinheiro.
Uma droga de US $ 50 000 consumida por 50 000 pacientes poderia trazer US $ 2. 5 bilhões por ano para uma empresa. Uma droga órfã de US $ 300.000, tirada por apenas 5 000 pessoas, poderia arrecadar $ 1. 5 bilhões por ano.
Apesar do menor número de pessoas afetadas por doenças raras, as vendas de medicamentos órfãos também deverão aumentar.
De acordo com a StatNews, até 2022, as drogas órfãs compensarão mais de 21% das vendas de medicamentos com receita de marca em todo o mundo, um aumento de 6% em relação a 2000.
EvaluatePharma também observa que sete dos 10 medicamentos mais vendidos em O mundo pelas vendas são medicamentos órfãos.
Leia mais: Por que alguns medicamentos custam tanto e outros não »
Diminuição dupla de medicamentos órfãos
Os críticos dizem que as empresas farmacêuticas se tornaram cada vez mais experientes sobre a utilização dos benefícios da Lei Orfã de Drogas.
Os pedidos de medicamentos órfãos são de especial preocupação com os medicamentos existentes no mercado de massa.
De acordo com o relatório Kaiser, mais de 70 medicamentos órfãos foram aprovados pelo FDA pelo uso de mercado em massa. Muitos foram aprovados para mais de uma doença, às vezes múltiplas.
Isso inclui deflazacort.
A tetrabenazina foi usada há anos para tratar tremores incontroláveis em pessoas com doença de Huntington. De acordo com o Washington Post, antes de seu status de medicamento órfão, uma garrafa de pílulas custa US $ 42. 28 de uma farmácia européia.
Após a aprovação do medicamento órfão, o preço de lista de uma garrafa de tetrabenazina nos Estados Unidos foi de mais de US $ 6 000. O preço foi eventualmente aumentado para US $ 21, 243 na garrafa.
Em um comentário de 2015 publicado no American Journal of Clinical Oncology, Dr. Martin Makary na Faculdade de Medicina da Universidade Johns Hopkins, escreveu que as empresas também exploram a lei concentrando-se em apenas um dos usos de uma droga - "um suficientemente estreito para se qualificar para benefícios de doença "órfão". "
Após a aprovação do medicamento órfão, eles comercializam o medicamento como fora do rótulo para outras condições, aumentando seus lucros.
Leia mais: como as empresas continuam fugindo com o aumento dos preços dos medicamentos? »
Quão altos os preços afetam os pacientes
Uma das maiores preocupações é que os altos preços dos medicamentos órfãos limitarão o acesso a eles - o que teria o efeito oposto da intenção original da lei.
Poucas pessoas, se houver, pagarão o preço de lista de uma droga órfã. As empresas farmacêuticas têm descontos e programas de assistência para ajudar a compensar o custo.
O seguro também cobrirá grande parte do custo para muitas pessoas. Mas como as companhias de seguros sentem a pressão dos preços de mais pessoas tomando medicamentos órfãos, eles podem pedir às pessoas que paguem mais do bolso ou restringam o acesso.
"Os pacientes segurados da U. S. enfrentam poucas recusas diretas ao acesso a medicamentos órfãos", disse Cohen, "mas pode incorrer em altos níveis de compartilhamento de custos do paciente e também certas condições de reembolso, como autorização prévia. "
Para as pessoas com rendimentos fixos - como os que recebem Medicare ou Medicaid - os co-pagamentos de 20% do custo de uma droga podem ser um" encargo financeiro considerável ", disse Cohen.
Em resposta ao relatório Kaiser em janeiro, o senador Chuck Grassley (R-Iowa) e outros dois senadores da U. S. pediram ao Escritório de Responsabilidade do Governo da U. S. (GAO) que investigue o abuso da Lei de Medicamentos Órfãos.
A Marathon Pharmaceuticals já anunciou na semana passada que "pausaria" o lançamento da Emflaza - a marca de deflazacort - devido a preocupações de preços levantadas por pacientes e grupos de defesa.
Outras críticas fizeram eco das preocupações sobre o abuso da Lei de Medicamentos Órfãos.
"Se formos sérios em reduzir os custos de medicamentos, temos que garantir que os incentivos criados para incentivar a inovação sejam usados para pesquisa inovadora, em vez de simplesmente destruir o povo americano", William Holley, porta-voz da Campanha para Preços Rx Sustentáveis, disse a Healthline.
