Câncer Drug oferece nova esperança para doenças de Parkinson e Alzheimer
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O filme "Awakenings" de lado, não há tratamento realmente bom para o meio milhão de americanos que vivem com a doença de Parkinson.
As drogas que substituem a dopamina muitas vezes ajudam a controlar os distúrbios do movimento que são a marca registrada da doença.
Publicidade PublicidadeMas eles não funcionam para todos os pacientes, e eles não trazem nenhum alívio dos efeitos cognitivos da doença - de fato, muitas vezes os pioram.
É por isso que há muita emoção sobre um pequeno estudo usando nilotinib (Tasigna) para tratar a doença de Parkinson.
A droga, aprovada pela Food and Drug Administration (FDA) para tratar o câncer, suprime o crescimento do tumor, estimulando as células para fazerem limpeza doméstica.
AnúncioEm doses elevadas, é um medicamento de quimioterapia pesado que limpa as células logo após a existência.
Em doses mais baixas, parece que as células cerebrais eliminam o acúmulo de proteínas insalubres que interferem com o funcionamento normal.
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Como isso ajuda com o Parkinson
Na doença de Parkinson, uma proteína chamada alfa-Synuclein bloqueia as células que produzem dopamina. À medida que a dopamina é cada vez menor, os sintomas do paciente pioram.
Dr. Charbel Moussa, Ph. D., pesquisadora médica no Programa de Distúrbios do Movimento no Centro Médico da Universidade de Georgetown, apresentou em uma conferência médica seus primeiros achados com pacientes humanos após oito anos de pesquisa sobre o uso da droga para a doença de Parkinson.
Embora apenas 12 pacientes tenham participado do julgamento, Moussa e seus colegas estão entusiasmados porque a droga parece reverter os sintomas de Parkinson, não apenas diminuir sua progressão.
Os participantes do estudo tiveram doença de Parkinson com sintomas de demência ou demência de corpo de Lewy, que Moussa descreveu como uma combinação de Parkinson e Alzheimer.
Publicidade Publicidade Com esta droga, o que foi visto foi uma melhoria muito significativa nas habilidades motoras e cognitivas ao mesmo tempo. Dr. Charbel Moussa, Centro Médico da Universidade de GeorgetownEmbora principalmente testando nilotinib para segurança, Moussa descobriu que os níveis de alfa-Synuclein caíram no fluido espinhal dos pacientes e os níveis de dopamina que produziram naturalmente aumentaram. Os pacientes avaliaram as medidas de movimento e capacidade cognitiva no final do estudo.
"Com o padrão atual de cuidados, quando você melhora as habilidades motoras, você piora as habilidades cognitivas. Com esta droga, o que foi visto foi uma melhoria muito significativa nas habilidades motoras e cognitivas ao mesmo tempo ", disse Moussa à Healthline.
Os especialistas da Parkinson que não estiveram envolvidos no estudo advertiram que outras drogas pareciam promissoras cedo para mostrar nenhum benefício em ensaios clínicos maiores. Mas eles concordaram que a droga parece realizar algo que nenhum dos candidatos anteriores tem.
Publicidade Se isso realmente funcionar, pode ser um grande negócio incrível. Dr. Caroline Tanner, Centro Médico de Veteranos do San Francisco"Se isso realmente funcionar, pode ser um grande negócio surpreendente", disse a Dra. Caroline Tanner, Ph. D., diretora do Centro de Pesquisa, Educação e Clínica da Doença de Parkinson no Centro Médico dos Veteranos do San Francisco.
Dr. Michael Okun, diretor médico nacional da Fundação Nacional de Parkinson e professor da Faculdade de Medicina da Universidade da Flórida, disse que, se a droga continuar em testes maiores, poderia ser prescrito para pacientes rapidamente porque já foi aprovado pela FDA.
Publicidade PublicidadeMesmo assim, o que é considerado seguro o suficiente para um medicamento de quimioterapia pode ter efeitos colaterais inaceitáveis para os pacientes de Parkinson, que poderia levá-lo por muitos anos, disse Tanner.
A Moussa estava confiante de que a dose mais baixa elimina os efeitos colaterais observados nas doses de quimioterapia. Não houve eventos adversos no estudo de seis meses.
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PublicidadeA droga também poderia funcionar para a doença de Alzheimer
Mas a verdadeira bomba da pesquisa de Moussa pode não ter nada a ver com a doença de Parkinson.
Nilotinib força células cerebrais para eliminar o acúmulo de proteína, o que significa que também pode tratar a doença de Alzheimer. A doença de Alzheimer é aproximadamente 10 vezes mais comum do que a doença de Parkinson.
Publicidade PublicidadeNos estudos anteriores de Moussa em ratos, o nilotinib liberou as proteínas tau e beta amilóides ligadas a essa doença cerebral. Nos pacientes humanos, o líquido cefalorraquidiano apresentou queda em níveis não apenas de alfa-sinucleína, mas também de tau e beta amilóide.
"Mesmo que se ache que este droga por si só é muito tóxico", disse Tanner, "o fato de que você pode segmentar essa via protéica e fazer alterações em pessoas com doença de Parkinson ou demência é terrível. "
O estudo atual foi financiado pelo ativismo do paciente, disse Moussa. Mas ele espera que seus resultados inspirem a Novartis, que faz nilotinib, para financiar ensaios clínicos maiores. As empresas farmacêuticas geralmente financiam os estudos exigidos pela FDA como parte do processo de aprovação do medicamento.
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